ZOLGENSMA 2 x 10e13 GENOMAS VECTORIALES/ML SOLUCION PARA PERFUSION

NO use Zolgensma

A su hijo no se le debe administrar Zolgensma si es alérgico al onasemnogén abeparvovec o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

 

Advertencias y precauciones

El médico de su hijo le hará pruebas para la detección de anticuerpos antes del tratamiento, para ayudar a decidir si este medicamento es adecuado para su hijo.

 

Problemas hepáticos

Hable con el médico o enfermero de su hijo antes de que se le administre este medicamento si su hijo ha tenido anteriormente algún problema en el hígado. Zolgensma puede provocar una respuesta inmunitaria que podría causar un aumento de las enzimas que produce el hígado.

 

A su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar su función hepática antes de iniciar el tratamiento con Zolgensma. También se le harán análisis de sangre regulares como mínimo 3 meses después del tratamiento para detectar si se producen aumentos en las enzimas hepáticas.

 

Infección respiratoria

Si su hijo desarrolla una infección respiratoria viral (por ej., resfriado, gripe o bronquiolitis) antes o después del tratamiento con Zolgensma, podría presentar otras complicaciones más graves. Entre los signos de una posible infección respiratoria viral que debe buscar en su hijo se incluyen tos, respiración sibilante, estornudos, secreción nasal, dolor de garganta o fiebre. Informe al médico de su hijo de inmediato si advierte que el niño presenta alguno de estos síntomas.

 

Análisis de sangre regulares

Zolgensma puede disminuir el recuento de plaquetas sanguíneas (trombocitopenia). Los posibles signos de un recuento de plaquetas bajo que usted debe tratar de detectar después de la administración de Zolgensma a su hijo incluyen hematomas o sangrado anormales (ver más información en la sección 4).

 

Zolgensma puede provocar aumento en los niveles de una proteína específica cardíaca (del corazón) llamada «troponina I», que puede indicar una lesión en el corazón. Los signos posibles que debe intentar detectar después de que a su hijo se le administre Zolgensma incluyen color grisáceo/azulado en la piel, dificultad para respirar, hinchazón de las extremidades o el abdomen (ver más información en la sección 4).

 

A su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar su recuento de plaquetas y el nivel de troponina I antes de iniciar el tratamiento con Zolgensma. También se le harán análisis de sangre regulares durante un tiempo después del tratamiento, para detectar si se producen cambios en los niveles de plaquetas y troponina I.

 

Otros medicamentos y Zolgensma

Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

 

Prednisolona

A su hijo también se le administrará un medicamento denominado «prednisolona» durante un periodo (ver también la sección 3) como parte de su tratamiento con Zolgensma. Este es un tipo de medicamento denominado «corticosteroide», que ayudará a manejar cualquier posible aumento en las enzimas hepáticas que su hijo pudiera presentar tras la administración de Zolgensma. El médico de su hijo decidirá si se le debe administrar prednisolona u otro corticosteroide.

 

Vacunas

Como los corticosteroides pueden afectar el sistema inmunitario, el médico de su hijo puede decidir retrasar la administración de algunas vacunas a su hijo mientras esté recibiendo tratamiento con prednisolona/corticosteroides. Consulte con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.

 

Zolgensma contiene sodio

Este medicamento contiene 4,6 mg de sodio por ml, equivalente al 0,23% de la ingesta diaria máxima de 2 g de sodio recomendada por la OMS para un adulto. Cada vial de 5,5 ml contiene 25,3 mg de sodio, y cada vial de 8,3 ml contiene 38,2 mg de sodio.

 

Información adicional para padres/cuidadores

 

AME avanzada

Zolgensma puede rescatar las motoneuronas viables, pero no rescata las motoneuronas muertas. Los niños con síntomas menos graves de AME (como ausencia de reflejos o reducción del tono muscular) pueden tener suficientes motoneuronas vivas como para recibir un beneficio significativo del tratamiento con Zolgensma. Puede que Zolgensma no actúe tan bien en los niños con debilidad muscular grave o parálisis, con problemas para respirar o que no pueden tragar, o en los niños con malformaciones significativas (por ejemplo defectos cardíacos), lo que incluye a los pacientes con AME tipo 0, ya que estos síntomas conllevan una mejora potencial limitada tras el tratamiento con Zolgensma. El médico de su hijo decidirá si se le debe administrar este medicamento.

 

Cuidado higiénico

Puede que el principio activo de Zolgensma se excrete temporalmente a través de los desechos corporales de su hijo. Los padres y cuidadores deben practicar una buena higiene de manos hasta 1 mes después de que al niño se le administre Zolgensma. Use guantes de protección al tomar contacto directo con fluidos o desechos corporales de su hijo, y después lávese exhaustivamente las manos con jabón y agua corriente tibia, o un desinfectante para manos a base de alcohol. Se debe usar doble bolsa para desechar los pañales usados y otros desechos. Los pañales desechables pueden seguir eliminándose con la basura doméstica.

 

Debe seguir estas instrucciones durante al menos 1 mes después del tratamiento de su hijo con Zolgensma. Hable con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.

 

 

Zolgensma le será administrado a su hijo por un médico o enfermero entrenado en el manejo de la enfermedad del niño.

 

El médico de su hijo calculará la cantidad de Zolgensma que su hijo va a recibir en función del peso del niño. La dosis se mide en unidades denominadas genomas vectoriales.

 

La dosis recomendada es 1,1 × 1014 genomas vectoriales por kg de peso corporal. Esta se le administrará a su hijo por vía intravenosa (en una vena) mediante una única perfusión (goteo) durante un periodo de aproximadamente 1 hora.

 

Zolgensma se le administrará a su hijo solamente UNA VEZ.

 

A su hijo también se le administrará tratamiento con prednisolona (u otro corticosteroide) por boca, que se iniciará 24 horas antes de la administración de Zolgensma. La dosis de corticosteroide también dependerá del peso de su hijo. La dosis recomendada de prednisolona es 1 mg por kilo de peso corporal por día. El médico de su hijo calculará la dosis total por administrar.

 

Su hijo recibirá tratamiento con corticosteroides a diario durante aproximadamente 2 meses tras la administración de Zolgensma, o hasta que sus enzimas hepáticas vuelvan a un nivel adecuado. La dosis de corticosteroide administrada a su hijo se irá reduciendo gradualmente, hasta que se la puede suspender por completo. El médico de su hijo le explicará cuándo y cómo suspenderán el tratamiento para su hijo. Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de Zolgensma o prednisolona, pregunte al médico o enfermero de su hijo.

 

 

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

 

Busque atención médica urgente si su hijo presenta alguno de los siguientes efectos adversos graves (estos se producen con frecuencia, es decir, pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• hematomas o sangrado que duran más de lo habitual si el niño se ha lastimado - estos pueden ser signos de una disminución de las plaquetas;
• piel de color grisáceo o azulado, dificultad para respirar (por ej., respiración rápida, falta de aire), hinchazón de las extremidades o el abdomen - estos pueden ser signos de posibles problemas de corazón.

 

Hable con el médico o enfermero de su hijo si el niño presenta cualquier otro efecto adverso. Estos pueden incluir los siguientes:

 

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• aumento de las enzimas hepáticas (transaminasas) observado en los análisis de sangre.

 

Frecuentes (pueden afectar hastaa 1 de cada 10 personas):

• aumento de las enzimas hepáticas (aspartato aminotransferasa, alanino aminotransferasa) observado en los análisis de sangre;
• vómitos;
• fiebre.

 

Comunicación de efectos adversos

Si su hijo experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte al médico o enfermero de su hijo,incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

 

 

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta del vial y en la caja después de CAD.La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

 

Los viales se transportarán congelados (a -60 ºC o menos).

 

Al recibirlos, los viales deberán ser refrigerados de inmediato a temperatura entre 2 °C y 8 °C, y en la caja original. El tratamiento con Zolgensma deberá iniciarse dentro de los 14 días posteriores a la recepción de los viales.

 

 

Composición de Zolgensma

• El principio activo es onasemnogén abeparvovec . Cada vial contiene onasemnogén abeparvovec con una concentración nominal de 2 × 1013 vg/ml.
• Los demás componentes son trometamina, cloruro de magnesio, cloruro de sodio, poloxámero 188, ácido clorhídrico (para ajuste del pH) y agua para preparaciones inyectables.

 

Aspecto del producto y contenido del envase

Zolgensma es una solución para perfusión transparente a ligeramente opaca, de incolora a blanco apagado.

 

Zolgensma puede suministrarse en viales que contienen un volumen nominal de llenado de 5,5 ml o bien 8,3 ml. Cada vial es exclusivamente para un solo uso.

 

Cada caja contendrá entre 2 y 14 viales.

 

Titular de la autorización de comercialización

AveXisEU Limited Block B, The Crescent Building

Northwood, Santry

Dublin 9

D09 C6X8

Irlanda

Tel: +351 30 88 00 322

 

Responsable de la fabricación

AlmacPharmaServicesLimited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

 

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al titular de la autorización de comercialización.

 

Fecha de la última revisión de este prospecto

 

Este medicamento se ha autorizado con una «aprobación condicional». Esta modalidad de aprobación significa que se espera obtener más información de este medicamento. La Agencia Europea de Medicamentos revisará la información nueva de este medicamento al menos una vez al año y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

 

Otras fuentes de información

 

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

 

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Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

 

Importante: Sírvase consultar la ficha técnica/resumen de las características del producto antes de usar el medicamento.

 

Cada vial es exclusivamente para un solo uso.

 

Este medicamento contiene organismos genéticamente modificados. Se deberán seguir las normativas locales para la manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Manipulación

• Zolgensma se debe manipular en forma aséptica en condiciones estériles.
• Al manipular o administrar Zolgensma se debe usar un equipo de protección individual (incluyendo guantes, gafas de seguridad, mangas y bata de laboratorio). El personal no debe trabajar con Zolgensma si tienen cortes o rasguños en la piel.
• Todos los derrames de Zolgensma se deberán limpiar con paños de gasa absorbente, y se debe desinfectar el área del derrame con una solución de hipoclorito de sodio, seguido de paños con alcohol. Todos los materiales utilizados para la limpieza deberán colocarse en doble bolsa, y se eliminarán conforme a la normativa local para la manipulación de residuos con riesgo biológico.
• La eliminación de todos los materiales que puedan haber estado en contacto con Zolgensma (por ej., viales, todos los materiales utilizados para la inyección, incluyendo agujas y paños estériles) se realizará de acuerdo con la normativa local parala manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Exposición accidental

Se debe evitar la exposición accidental a Zolgensma.

 

En caso de exposición accidental de la piel, se deberá limpiar exhaustivamente el área afectada con agua y jabón durante un mínimo de 15 minutos. En caso de exposición de los ojos, se deberá enjuagar exhaustivamente el área afectada con agua durante un mínimo de 15 minutos.

 

Conservación

Los viales se transportarán congelados (a -60 ºC o menos). Al recibirlos, los viales deberán ser refrigerados de inmediato a temperatura entre 2 °C y 8 °C, y en la caja original. El tratamiento con Zolgensma deberá iniciarse dentro de los 14 días posteriores a la recepción de los viales. Se deberá marcar la fecha de recepción en la caja original antes de guardar el medicamento en la nevera.

 

Preparación

Los viales deben descongelarse antes de usar:

• Para los envases que contienen hasta 9 viales – descongelar por aproximadamente 12 horas en la nevera (2 ºC a 8 ºC) o 4 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).
• Para los envases que contienen hasta 14 viales – descongelar por aproximadamente 16 horas en la nevera (2 ºC a 8 ºC) o 6 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).

 

No usar Zolgensma sin haber descongelado.

 

Una vez descongelado, el medicamento no debe volver a congelarse.

 

Después de descongelar, hacer girar suavemente el vial de Zolgensma. NO agitar.

 

No usar este medicamento si se advierten partículas o decoloración una vez que el medicamento ha sido descongelado, y antes de la administración.

 

Después de descongelar, Zolgensma deberá administrarse lo más pronto posible.

 

Administración

Zolgensma se administrará a los pacientes solamente UNA VEZ.

 

La dosis de Zolgensma y la cantidad exacta de viales requeridos para cada paciente se calcula en función del peso del paciente (ver las secciones 4.2 y 6.5 de la ficha técnica/resumen de características del producto).

 

Para administrar Zolgensma, retirar el volumen completo de la dosis en la jeringa. Una vez retirado el volumen de la dosis en la jeringa, se la debe administrar dentro de las 8 horas siguientes. Eliminar todo el aire de la jeringa y preparar la bolsa de perfusión, antes de administrar al paciente mediante perfusión intravenosa a través de un catéter venoso. Se recomienda la inserción de un catéter secundario (de respaldo) para el caso de bloqueo en el catéter primario.

 

Zolgensma debe administrarse con la bomba de jeringa, en forma de una única perfusión intravenosa lenta de aproximadamente 60 minutos de duración. Se debe administrar exclusivamente en forma de perfusión intravenosa.No debe administrarse en forma de inyección intravenosa rápida nibolo. Tras la finalización de la perfusión, se debe enjuagar la línea con solución salina.

 

Eliminación

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se realizará de acuerdo con la normativa local para la manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Puede producirse una excreción temporal de Zolgensma, principalmente a través de los desechos corporales. Se deberán dar las siguientes instrucciones a los cuidadores y familiares de los pacientes para el manejo adecuado de los fluidos y desechos corporales de los pacientes:

 

• Se requiere una correcta higiene de las manos (uso de guantes de protección y lavado posterior exhaustivo de manos con jabón y agua corriente tibia, o un desinfectante para manos a base de alcohol) al entrar en contacto directo con los fluidos y desechos corporales del paciente durante un mínimo de un mes después del tratamiento con Zolgensma.

 

• Los pañales desechables deberán colocarse en bolsas plásticas dobles selladas, y pueden descartarse con la basura doméstica.

 

 

Descripción general

 

Onasemnogén abeparvovec es un medicamento para terapia génica que expresa la proteína de supervivencia de las motoneuronas (SMN) humana. Es un vector basado en el virus adenoasociado, serotipo 9 (AAV9) recombinante, no replicante, que contiene el ADNc del gen SMN humano bajo el control del promotor híbrido de potenciador de citomegalovirus (CMV)/promotor de β-actina de pollo.

 

Onasemnogén abeparvovec se produce en células embrionarias de riñón humano mediante tecnología de ADN recombinante.

 

Composición cualitativa y cuantitativa

 

Cada ml contiene onasemnogén abeparvovec con una concentración nominal de 2 × 1013 genomas vectoriales (vg). Los viales contendrán un volumen extraíble no inferior a 5,5 ml o bien 8,3 ml. La cantidad total de viales y la combinación de volúmenes de llenado en cada envase terminado estará personalizada para satisfacer los requisitos de administración para los pacientes individuales en función de su peso (ver las secciones 4.2 y 6.5).

 

Excipiente con efecto conocido

Este medicamento contiene 0,2 mmol de sodio por ml (ver sección 4.4).

 

Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.

 

Solución para perfusión.

Una vez descongelada, es una solución transparente a ligeramente opaca, de incolora a blanco apagado.

 

 

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La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos http://www.ema.europa.eu.